La amiloidosi da catene leggere immunoglobuliniche è un disturbo delle plasmacellule raro e incurabile e la sua terapia ha tratto grandi benefici dalla espansione delle opzioni farmacologiche disponibili per il mieloma multiplo.
Pomalidomide ( Pomalyst ) in combinazione con Desametasone settimanale ( Pom/Dex ) è una terapia attiva in pazienti con recidiva di mieloma.
Uno studio ha valutato la combinazione Pomalidomide e Desametasone nei pazienti con amiloidosi precedentemente trattata.
I pazienti risultavano eleggibili per lo studio prospettico di fase 2 se si erano sottoposti ad almeno un precedente regime e se mostravano una funzione d’organo ragionevolmente preservata.
Sono stati arruolati e trattati con Pomalidomide e Desametasone per via orale 33 pazienti di età media pari a 66 anni e con un tempo mediano dalla diagnosi all’arruolamento di 37 mesi.
L’82% dei pazienti mostrava coinvolgimento cardiaco.
Il tasso di risposta ematologica, confermata, è stato del 48%, con un tempo mediano alla risposta di 1.9 mesi.
Il coinvolgimento d’organo è stato documentato in 5 pazienti.
I tassi mediani di sopravvivenza generale e libera da progressione sono stati, rispettivamente, 28 e 14 mesi; i tassi di sopravvivenza generale e libera da progressione a 1 anno sono stati, rispettivamente, 76% e 59%.
È emersa una discordanza tra la risposta ematologica e la risposta legata al frammento N-terminale del propeptide natriuretico di tipo B ( NT-proBNP ).
Gli eventi avversi più comuni di grado 3-5, indipendentemente dall’attribuzione, sono stati neutropenia e fatigue.
In conclusione, Pomalidomide copre un bisogno clinico insoddisfatto in pazienti con amiloidosi da catene leggere ( amiloidosi AL ) precedentemente trattata. ( Xagena2012 )
Dispenzieri A et al, Blood. 2012; 119: 5397-5404
Emo2012 Farma2012
