L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento di riferimento delle neoplasie mieloproliferative avanzate.
È stato condotto uno studio randomizzato di fase III che ha confrontato Decitabina ( Dacogen ) e Idrossiurea nelle leucemie mielomonocitiche croniche mieloproliferative avanzate ( CMML ).
Pazienti con leucemia mielomonocitica cronica mieloproliferativa di nuova diagnosi avanzata sono stati assegnati in modo casuale a Decitabina per via endovenosa ( 20 mg/m2/ die giorni 1-5 ) o Idrossiurea ( 1-4 g/die ) in cicli di 28 giorni.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ), gli eventi di morte e la trasformazione o progressione della leucemia mielomonocitica acuta ( AML ).
In tutto 170 pazienti hanno ricevuto Decitabina ( n=84 ) o Idrossiurea ( n=86 ). L'età media era di 72 e 74 anni e la conta leucocitaria mediana era di 32.5 x 109/l e 31.2 x 109/l nei bracci Decitabina e Idrossiurea, rispettivamente. Il 33% dei pazienti trattati con Decitabina e il 31% dei pazienti con Idrossiurea presentavano leucemia CMML-2.
I pazienti hanno ricevuto una mediana di 5 cicli con Decitabina e 6 cicli con Idrossiurea.
Con un follow-up mediano di 17.5 mesi, la sopravvivenza libera da eventi mediana è stata di 12.1 mesi nel braccio Decitabina e di 10.3 mesi nel braccio Idrossiurea ( hazard ratio HR, 0.83; P=0.27 ).
Non è stata osservata alcuna interazione significativa tra l'effetto del trattamento e conta blastica o piastrinica, anemia, CMML Prognostic Scoring System, Groupe Francophone des Myelodysplasies, o rischio CMML Prognostic Scoring System-mol.
In tutto 53 pazienti ( 63% ) trattati con Decitabina hanno ottenuto una risposta contro 30 pazienti ( 35% ) trattati con idrossiurea ( P=0.0004 ).
La durata mediana della risposta è stata simile in entrambi i bracci ( Decitabina, 16.3 mesi; idrossiurea, 17.4 mesi; P=0.90 ).
La sopravvivenza globale mediana è stata di 18.4 mesi nel braccio Decitabina e di 21.9 mesi nel braccio Idrossiurea ( P=0.67 ).
Rispetto all’Idrossiurea, Decitabina ha ridotto significativamente il rischio di progressione delle leucemie mielomonocitiche croniche mieloproliferative o la trasformazione in leucemia mielomonocitica acuta ( HR specifico per causa, 0.62; P=0.005 ) a scapito della morte senza progressione o trasformazione ( HR specifico per causa, 1.55; P=0.04 ).
Rispetto all’Idrossiurea, il trattamento di prima linea con Decitabina non ha migliorato la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con leucemie mielomonocitiche croniche mieloproliferative avanzate. ( Xagena2023 )
Itzykson R et al, J Clin Oncol 2023; 41: 1888-1897
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