L'efficacia clinica della Idrossiaurea ( Onco Carbide ) nei pazienti con anemia falciforme è stata ben stabilita.
Tuttavia, i dati sulla sua efficacia clinica nella pratica sono scarsi
È stata valutata l'efficacia clinica della Idrossiurea in una grande popolazione pediatrica utilizzando una coorte retrospettiva, un disegno di studio pre-post trattamento per controllare i fattori di confondimento nella selezione della gravità di malattia.
La coorte ha incluso i bambini con anemia falciforme ( talassemia SS, talassemia Sbeta0 ) che hanno ricevuto assistenza presso il Children's Healthcare of Atlanta ( CHOA ) negli Stati Uniti, e che hanno iniziato ad assumere Idrossiurea nel periodo 2009-2011.
Sono stati esclusi i bambini trattati con trasfusioni croniche o bambini con insufficienti dati di follow-up e/o bambini che avevano preso Idrossiurea nei 3 anni precedenti.
Dopo l'inizio del trattamento con Idrossiurea, i tassi di ospedalizzazione, gli episodi di dolore e le visite ai reparti di emergenza sono diminuiti rispettivamente del 47% ( P inferiore a 0.0001 ), del 36% ( P=0.0001 ) e del 43% ( P inferiore a 0.0001 ).
I livelli medi di emoglobina sono aumentati di 0.7 g/dl ( P inferiore a 0.0001 ).
L'efficacia della Idrossiurea è stata simile per sesso, tipo di assicurazione sanitaria ed età, anche se si è verificata una riduzione leggermente maggiore dei ricoveri nei bambini più piccoli. ( Xagena2017 )
Quarmyne MO et al, Am J Hematol 2017; 92: 77-81
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