L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia progressiva e pericolosa per la vita caratterizzata da emolisi cronica mediata dal complemento, con gravi complicazioni pericolose per la vita e mortalità precoce.
Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale umanizzato anti-C5 che inibisce l'attivazione del complemento terminale, ha dimostrato di ridurre l'emolisi nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
Lo studio pilota in aperto di fase II di registrazione ( studio AEGIS ), della durata di 12 settimane, ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Eculizumab in pazienti giapponesi affetti da emoglobinuria parossistica notturna.
Questo studio ha conseguito il proprio endpoint primario di riduzione dell'emolisi intravascolare con alta significatività statistica.
In tutto, 27 pazienti su 29 hanno risposto al trattamento con Eculizumab, determinando una riduzione dell’87% dell’emolisi ( p inferiore a 0.0001 ) e conseguente miglioramento dell’anemia ( p=0.0003 ) nonostante la riduzione della necessità di trasfusioni ( p=0.006 ).
L’affaticamento e la dispnea sono notevolmente migliorate nell'arco di 1-2 settimane di trattamento con Eculizumab e il miglioramento è stato indipendente delle variazioni di emoglobina.
La malattia renale cronica era comune ( 66% ) e il trattamento con Eculizumab l’ha migliorata nel 41% dei pazienti a 12 settimane ( p inferiore a 0.001 ).
Un elevato rischio trombotico era evidente nei pazienti giapponesi affetti da emoglobinuria parossistica notturna e il trattamento con Eculizumab ha normalizzato i livelli di D-dimero nel 45% dei pazienti con elevato D-dimero al basale ( p inferiore a 0.001 ).
I risultati dello studio AEGIS hanno dimostrato che Eculizumab è efficace, sicuro e ben tollerato in pazienti giapponesi affetti da emoglobinuria parossistica notturna. ( Xagena2011 )
Kanakura Y et al, Int J Hematol 2011; 93: 36-46
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