I pazienti affetti da neoplasie ematologiche non-in-remissione prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) hanno una prognosi sfavorevole.
Per migliorare l'attività antitumorale di condizionamento, sono state combinate Clofarabina ( Evoltra ) con dosi mieloablative di Busulfan ( Busilvex, Myleran ) in uno studio di fase 1/2 sulle neoplasie ematologiche non-in-remissione.
Sono stati arruolati 46 pazienti, tra cui 31 pazienti con leucemia mieloide acuta non-in-remissione.
I pazienti avevano un'età mediana di 53 anni, con un indice di comorbidità mediana di 3.
I donatori erano non-imparentati, HLA non-compatibili, o entrambi nel 59% dei pazienti.
Le tossicità non-ematologiche comuni di grado da III a IV hanno incluso transaminite transitoria ( 50% ), mucosite ( 24% ), sindrome mano-piede ( 13% ), ipossia transitoria ( 13% ), nausea / vomito ( 9% ) e diarrea ( 9% ).
Tutti i pazienti hanno ricevuto il trapianto.
La remissione completa è stata raggiunta nell’80% di tutti i pazienti dopo il giorno 30, e nel 100% dei pazienti con leucemia mieloide acuta senza precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche.
La mortalità senza recidiva a 2 anni per tutti i pazienti è stata del 31% e la sopravvivenza globale è stata del 28%.
Nella leucemia mieloide acuta, la sopravvivenza globale è stata del 48% a 1 anno e del 35% a 2 anni.
Questi dati suggeriscono che la Clofarabina in combinazione con dosi mieloablative di Busulfan è ben tollerata, assicura l'attecchimento e possiede una notevole attività antitumorale, in particolare nella leucemia mieloide acuta non-in-remissione. ( Xagena2011 )
Magenau J et al, Blood 2011; 118: 4258-4264
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