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Remissione sostenuta al follow-up a lungo termine negli adolescenti e nei giovani adulti con trombocitopenia immune primaria cronica


Gli adolescenti e i giovani adulti ( AYA ) con trombocitopenia immune ( ITP ) presentano caratteristiche cliniche e bisogni distinti, sfidando la categorizzazione come adulti o bambini.

I risultati precedenti avevano rivelato un rischio del 50% di malattia cronica a 12 mesi, ma il decorso a lungo termine rimane non ben definito.
L'obiettivo di un nuovo studio è stato quello di delineare le caratteristiche cliniche e di laboratorio degli adolescenti e giovani adulti con trombocitopenia immune primaria cronica.

I dati dei pazienti di età compresa tra 12 e 25 anni con malattia cronica a 1 anno sono stati estratti da 3 registri ( Pediatric and Adult Registry on Chronic ITP, CEREVANCE e Cytopénies Auto-immunes Registre Midi-Pyrénéen ), che hanno coperto il periodo dal 2004 al 2021.

La remissione completa sostenuta senza trattamento ( SCROT ) che si è verificata oltre i 12 mesi è stata definita come conta piastrinica superiore a 100 x 10-9/l senza trattamento per almeno 12 mesi, indipendentemente dalla precedente strategia di trattamento.

Sono stati inclusi 427 adolescenti e giovani adulti ( 64% donne ) con trombocitopenia immune primaria cronica.

Le informazioni cliniche erano disponibili per circa il 100% dei pazienti alla diagnosi iniziale e ai follow-up a 6 e 12 mesi; e per l'88%, il 77% e il 59% rispettivamente a 24, 36 e 48 mesi.

Nel tempo, le caratteristiche cliniche sono migliorate gradualmente, con un numero inferiore di pazienti che hanno richiesto un trattamento.

Durante il periodo di follow-up, l'uso di farmaci di seconda linea è aumentato costantemente tra i pazienti trattati, senza influire sulla necessità di corticosteroidi e immunoglobuline endovenose.

La percentuale di nuovi pazienti che hanno ottenuto remissione completa sostenuta senza trattamento a 24, 36 e 48 mesi di follow-up è stata rispettivamente del 10% ( 38/375 ), 9.5% ( 31/327 ) e 12% ( 30/250 ), inclusi 23 sottoposti a splenectomia.

I pazienti adolescenti e giovani adulti che hanno ottenuto remissione completa sostenuta senza trattamento tra i 12 e i 36 mesi hanno mostrato conte piastriniche più elevate nel primo anno ( escluso il periodo iniziale ) e hanno ricevuto meno trattamenti con immunoglobuline endovenose oltre i 12 mesi rispetto a quelli con malattia in corso. ( Xagena2024 )

Schifferli A et al, Blood Adv 2024; 8: 6183-6194

XagenaMedicina_2024



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