Il trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) è stato utilizzato nei pazienti con amiloidosi da catene leggere di immunoglobuline per più di due decenni.
Le prime esperienze hanno sollevato preoccupazioni in merito alla sicurezza con alti tassi di mortalità precoce.
Sono stati riportati 20 anni di esperienza con trapianto ASCT per amiloidosi da catene leggere presso la Mayo Clinic di Rochester ( Stati Uniti ).
In tutto, 672 pazienti consecutivi sottoposti a trapianto ASCT per amiloidosi da catene leggere sono stati divisi in tre coorti sulla base della data del trapianto ( coorte 1, 1996-2002, n=124; coorte 2, 2003-2009, n=302; coorte 3, 2010-2016, n=246 ).
L'età media per l'intera coorte era di 59 anni, con i pazienti nella coorte 3 leggermente più anziani di quelli delle altre due coorti ( 60 vs 58 vs 54 anni per le coorti 3, 2 e 1, rispettivamente; P minore di 0.001 ).
Meno pazienti nella coorte 3 avevano più di 2 organi coinvolti ( 9% vs 18% vs 19% per le coorti 3, 2 e 1, rispettivamente; P minore di 0.001 ).
Un numero maggiore di pazienti ha ricevuto una terapia pre-trapianto nella coorte 3 rispetto ai precedenti periodi di tempo ( 49% vs 38% vs 42% rispettivamente per le coorti 3, 2 e 1; P=0.02 ).
La risposta ematologica è stata più alta nella coorte 3 ( 84% vs 79% vs 69% per le coorti 3, 2 e 1, rispettivamente; P=0.002 ).
La sopravvivenza globale mediana dell'intera coorte è stata di 122 mesi ed è migliorata nel tempo ( non-raggiunta vs 120 mesi vs 75 mesi per le coorti 3, 2 e 1, rispettivamente; P minore di 0.001 ).
La mortalità correlata al trattamento è diminuita nel tempo ( 2.4% vs 8.6% vs 14.5% per le coorti 3, 2 e 1, rispettivamente; P minore di 0.001 ).
All'analisi multivariata, la dose di condizionamento, lo stadio Mayo 2012 e la risposta ematologica erano predittori indipendenti di sopravvivenza.
In conclusione, il trapianto autologo di cellule staminali è una terapia altamente efficace per l'amiloidosi da catene leggere.
La sopravvivenza migliorata e la mortalità correlata al trattamento notevolmente ridotta nei pazienti eleggibili hanno indicato che questa rimarrà una importante opzione di prima linea anche nell'era degli approcci terapeutici che utilizzano nuovi agenti. ( Xagena2018 )
Sidiqi MH et al, J Clin Oncol 2018; 36: 1323-1329
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