E’ stata valutata la sicurezza e l’efficacia di Plerixafor ( AMD3100; Mozobil ), un antagonista CXCR4, nella mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche per trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con linfoma non-Hodgkin con uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e placebo-controllato.
Sono risultati idonei allo studio pazienti con linfoma non-Hodgkin che necessitavano di trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in prima o seconda remissione completa o parziale.
I pazienti hanno ricevuto G-CSF ( fattore stimolante le colonie di granulociti ) 10 microg/kg per via sottocutanea ogni giorno e fino a 8 giorni.
A partire dalla sera del giorno 4 e in seguito a cadenza giornaliera fino a 4 giorni, i pazienti hanno ricevuto inoltre Plerixafor ( 240 microg/kg ) o placebo per via sottocutanea.
A partire dal giorno 5, i pazienti hanno cominciato un’aferesi giornaliera fino a 4 giorni o fino alla raccolta di un numero di cellule CD34+/kg superiore o uguale a 5 x 10(6).
L’endpoint primario era la percentuale di pazienti che aveva raccolto tale numero di cellule in 4 giorni di aferesi o meno.
Dopo un follow-up di 1 anno, il 59% ( n=89 ) dei 150 pazienti nel gruppo Plerixafor e il 20% ( n=29 ) dei 148 pazienti del gruppo placebo ha raggiunto l’endpoint primario ( P
Il 90% ( n=135 ) dei pazienti nel gruppo Plerixafor e il 55% ( n=82 ) nel gruppo placebo è stato sottoposto a trapianto dopo la mobilizzazione iniziale.
Il tempo mediano all’attecchimento è risultato simile nei 2 gruppi.
Gli eventi avversi più comuni associati a Plerixafor sono stati disturbi gastrointestinali e reazioni al sito di iniezione.
In conclusione, Plerixafor e G-CSF sono risultati ben tollerati e hanno permesso a una proporzione significativamente più elevata di pazienti con linfoma non-Hodgkin di raggiungere l’obiettivo ottimale di cellule CD34+ per il trapianto in meno giorni di aferesi, rispetto al solo G-CSF. ( Xagena2009 )
DiPersio JF et al, J Clin Oncol 2009; 27: 4767-4773
Emo2009 Farma2009
