Mancano evidenze riguardo all'efficacia dell'uso profilattico dell'Acido Tranexamico ( Tranex ) nella trombocitopenia.
Per determinare se l'Acido Tranexamico è in grado di ridurre in modo sicuro l'incidenza di sanguinamento nei pazienti sottoposti a trattamento per neoplasie ematologiche, è stato condotto uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco tra il 2016 e il 2020.
Dei 3.120 adulti sottoposti a screening, 356 pazienti erano idonei e sono stati arruolati e 337 pazienti ( età media 53.9; 141 donne, 41.8% ) sono stati randomizzati a 1.300 mg di Acido Tranexamico per via orale o 1.000 mg di Acido Tranexamico per via endovenosa ( n=168 ) versus placebo ( n=169 ) tre volte al giorno per un massimo di 30 giorni.
330 pazienti sono stati attivati quando la loro conta piastrinica è scesa al di sotto di 30.000 per microl; 279 ( 83% ) hanno avuto un accertamento completo dell'esito.
Sanguinamento di grado 2 o superiore secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità ( OMS ) è stato osservato nei 30 giorni successivi all'attivazione nel 50.3% ( 73/145 ) e nel 54.2% ( 78/144 ) dei pazienti nei gruppi Acido Tranexamico e placebo, con un odds ratio aggiustato ( aOR ) di 0.83 ( P=0.44 ).
Non c'è stata alcuna differenza statisticamente significativa nel numero medio di trasfusioni di piastrine ( differenza media, 0.1 ), giorni medi di vita senza sanguinamento di grado maggiore o uguale a 2 ( differenza media, 0.8 ), eventi trombotici ( 6/163, 3.7%, con Acido Tranexamico, 9/163, 5.5%, con placebo ) o decessi dovuti a sanguinamento grave.
Gli eventi avversi più comuni sono stati: diarrea ( 116/164, 70.7%, con Acido Tranexamico e 114/163, 69.9%, con placebo ); neutropenia febbrile ( 111/164, 67.7%, con Acido Tranexamico, 105/163, 64.4%, con placebo ); affaticamento ( 106/164, 64.6%, con Acido Tranexamico, 109/163, 66.9%, con placebo); e nausea ( 104/164, 63.4%, con Acido Tranexamico, 97/163, 59.5%, con placebo ).
Tra i pazienti con neoplasia ematologica sottoposti a chemioterapia o a trapianto di cellule staminali ematopoietiche, il trattamento profilattico con Acido Tranexamico rispetto al placebo non ha ridotto significativamente il rischio di sanguinamento di grado OMS maggiore o uguale a 2. ( Xagena2022 )
Gernsheimer TB et al, Blood 2022; 140: 1254-1262
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