Il trattamento orale con Melfalan e Desametasone è stato segnalato come essere efficace nei pazienti con amiloidosi sistemica a catene leggere che non possono trarre beneficio con Melfalan ad alte dosi.
È stato effettuato uno studio su 61 pazienti con amiloidosi sistemica a catene leggere in stato avanzato trattati per via endovenosa con Melfalan ( Alkeran ) e Desametasone ( Decadron ) come terapia di prima linea.
La sopravvivenza globale media stimata è stata di 17.5 mesi; 17 pazienti ( 28% ) sono deceduti entro 3 mesi, la maggior parte di loro per complicanze correlate alla malattia.
Inoltre, la tossicità non-ematologica secondo i Common Terminology Criteria di grado 3 o 4 è stata osservata in 20 pazienti, mentre la tossicità ematologica è stata bassa.
In tutto, 27 pazienti ( 44% ) hanno mostrato una risposta ematologica, inclusa la remissione completa in 7 pazienti ( 11% ) e parziale in 20 pazienti ( 33% ).
Una risposta d’organo è stata osservata in 15 pazienti ( 25% ).
La quantità nel siero delle catene leggere libere coinvolte e l’indice di Karnofsky al momento della diagnosi hanno influenzato significativamente la sopravvivenza globale.
Inoltre i livelli plasmatici dei biomarcatori cardiaci prima dell'inizio del trattamento e il loro aumento dopo il terzo ciclo di Melfalan e Desametasone sono stati forti predittori negativi della sopravvivenza globale.
Questi parametri possono essere utili per identificare i pazienti che non possono beneficiare del trattamento con Melfalan e Desametasone. ( Xagena2010 )
Dietrich S et al, Blood 2010; 116: 522-528
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