E' stato valutato un nuovo regime di condizionamento basato su Alemtuzumab ( MabCompath ) nel corso del trapianto di cellule emopoietiche per grave anemia aplastica acquisita.
In uno studio retrospettivo multicentrico, 50 pazienti hanno ricevuto trapianti da donatori fratelli abbinati ( n=21 ) e donatori non-correlati ( n=29 ), utilizzando Fludarabina ( Fludara ) 30 mg/m2 per 4 giorni, Ciclofosfamide ( Endoxan ) 300 mg/m2 per 4 giorni, e Alemtuzumab alla dose media totale di 60 mg.
L'età media era di 35 anni.
La sopravvivenza globale a 2 anni è stata del 95% per il trapianto di cellule emopoietiche da donatori fratelli abbinati e dell’ 83% da donatori non correlati ( P=0.34 ).
L'incidenza cumulativa di fallimento del trapianto è stata del 9.5% per i trapianti da donatori fratelli abbinati e del 14.5% per i trapianti da donatori non-correlati.
Il chimerismo completo con il donatore nel sangue periferico non-frazionato è stato del 42%; nessun paziente ha ottenuto chimerismo completo con il donatore per CD3.
La malattia del trapianto contro l’ospite ( graft versus host disease ) acuta è stata osservata solo nel 13.5% dei pazienti ( tutti di grado I-II ) e solo 2 pazienti ( 4% ) hanno sviluppato la forma cronica.
È stata osservata una bassa incidenza di infezioni virali.
I fattori che hanno influenzato la sopravvivenza generale sono stati l’indice di comorbilità del trapianto di cellule emopoietiche a 2 anni ( 92% con punteggio 0-1 vs 42% con punteggio maggiore o uguale a 2, P inferiore a 0.001 ) e l’età ( 92% per età minore di 50 anni vs 71% maggiore o uguale a 50 anni, P inferiore a 0.001 ).
Questi dati hanno indicato che l'uso di un regime per trapianto di cellule emopoietiche basato su Alemtuzumab per l'anemia aplastica grave determina un attecchimento duraturo con una bassa incidenza di malattia graft versus host cronica. ( Xagena2011 )
Marsh JC et al, Blood 2011; 118: 2351-2357
Emo2011 Farma2011
