La Globulina antitimocitaria ( ATG ) più Ciclosporina è efficace nel ripristinare l'ematopoiesi nell'anemia aplastica grave.
E' stato ipotizzato che l'anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD52 Alemtuzumab ( MabCampath ) possa essere attivo nell’anemia aplastica grave per le sue proprietà linfocitotossiche.
E' stato studiato Alemtuzumab in monoterapia dal 2003 al 2010 per il trattamento della anemia aplastica grave di nuova insorgenza recidivante refrattaria in tre distinti protocolli di ricerca presso i National Institutes of Health ( NIH ).
L'endpoint primario era la risposta ematologica a 6 mesi.
Per la malattia refrattaria, i pazienti sono stati randomizzati a ATG di coniglio più Ciclosporina ( n=27 ) e ad Alemtuzumab ( n=27 ); il tasso di risposta per Alemtuzumab è stato del 37% e per ATG di coniglio del 33% ( P=0.78 ).
La sopravvivenza a 3 anni è stata dell’83% per Alemtuzumab e del 60% per ATG di coniglio ( P=0.16 ).
Per la malattia recidivante ( n=25 ), Alemtuzumab è stato somministrato in un singolo braccio di studio; il tasso di risposta è stato del 56% e la sopravvivenza a 3 anni è stata dell’86%.
Nel trattamento di pazienti con nuova diagnosi ( n=16 ), Alemtuzumab è stato confrontato con ATG di cavallo e coniglio in uno studio randomizzato a tre braccia; il tasso di risposta è stato del 19%, e il braccio Alemtuzumab è stato interrotto in anticipo.
In conclusione, Alemtuzumab è efficace nell’anemia aplastica grave, ma i migliori risultati si ottengono nelle condizioni di malattia recidivante e refrattaria. ( Xagena2012 )
Scheinberg P et al, Blood 2012; 119: 345-354
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