Lo studio di fase 3 EORTC 58951 riguardante i bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma non-Hodgkin ha preso in esame tre questioni: la valutazione di Desametasone rispetto a Prednisolone nella fase di induzione e, per i pazienti a rischio medio, la valutazione della terapia pulsata di Vincristina e corticosteroidi per il trattamento di mantenimento.
Il corticosteroide utilizzato per la terapia pulsata era lo stesso assegnato per l’induzione.
Complessivamente, 411 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a differenti terapie: 202 sono stati inizialmente assegnati in modo casuale a Prednisone ( 60 mg/m²/die ), 201 a Desametsone ( 6 mg/m²/die ), e 8 sono stati assegnati in modo non-casuale a Prednisone.
A un periodo osservazionale medio di 6.3 anni, sono stati registrati 19 eventi contro 34 per gli impulsi rispetto alla mancanza di impulsi; il tasso di sopravvivenza libera da malattia a 6 anni è stato rispettivamente del 90.6% ( errore standard, SE=2.1% ) e dell’82.8% ( SE=2.8% ), ( hazard ratio HR=0.54; p=0.027 ).
L'effetto degli impulsi è stato simile nei gruppi Prednisone ( HR=0.56 ) e Desametasone ( HR=0.59 ) ma più pronunciato nei pazienti di sesso femminile ( HR=0.24 ) rispetto ai maschi ( HR=0.71 ).
La tossicità epatica di grado 3 o 4 è stata del 30% contro il 40% nel gruppo con terapia ad impulsi rispetto al gruppo senza terapia pulsata e l’osteonecrosi di grado 2 o 3 è stata del 4.4% rispetto al 2%.
Per i pazienti a rischio medio trattati secondo i protocolli Berlino-Francoforte-Muenster, gli impulsi dovrebbero diventare un componente standard della terapia. ( Xagena2010 )
De Moerloose et al, Blood 2010; 116: 36-44
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