Il sovraccarico di ferro a livello cardiaco è causa di molti decessi nella beta-talassemia maggiore.
Uno studio prospettico multicentrico della durata di 1 anno ha valutato in 192 pazienti con beta-talassemia l'efficacia di Deferasirox ( Exjade ) nel ridurre o prevenire un sovraccarico di ferro a livello del cuore.
Il braccio con riduzione di ferro cardiaco ( n=114 ) ha incluso pazienti con risonanza magnetica T2 di 5-20 ms ( indice di siderosi cardiaca ), frazione di eiezione ventricolare sinistra del 56% o più, ferritina sierica superiore a 2500 ng/ml, concentrazione di ferro epatico superiore a 10 mg Fe/g di peso secco, e più di 50 unità di sangue trasfuso.
Il braccio di prevenzione ( n=78 ) includeva pazienti il cui T2 miocardico era di 20 ms o più.
L'endpoint primario era la variazione del T2 miocardico ad 1 anno. Nella fascia di riduzione del ferro a livello cardiaco, la dose media di Deferasirox è stata di 32.6 mg/kg al giorno.
Il T2 miocardico ( media geometrica + o - coefficiente di variazione ) è migliorato da una base di 11.2 ms medi a 12.9 ms medi ( p minore di 0.001 ).
La frazione di eiezione ventricolare sinistra è rimasta invariata: da 67.4 a 67.0 ( p=0.53 ).
Nel braccio prevenzione, il T2 miocardico di base è rimasto invariato da 32.0 ms a 32.5 ms ( p=0.57) e la frazione di eiezione ventricolare sinistra è aumentata rispetto al basale da 67.7 a 69.6 ( p minore di 0.001 ).
Questo studio prospettico ha mostrato che il Deferasirox è efficace nel rimuovere e prevenire l'accumulo di ferro a livello miocardico. ( Xagena2010 )
Pennell DJ et al, Blood 2010; 115: 2364-2371
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