È stato condotto uno studio con l’obiettivo di determinare attività e sicurezza di una dose settimanale di Bortezomib ( Velcade ) e Rituximab ( MabThera ) in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström recidivante o refrattaria.
Sono stati ritenuti idonei all'arruolamento pazienti che erano stati sottoposti ad almeno una precedente terapia.
Tutti i pazienti arruolati hanno ricevuto Bortezomib per via intravenosa una volta a settimana alla dose di 1.6 mg/m(2) ai giorni 1, 8 e 15, ogni 28 giorni per 6 cicli e Rituximab 375 mg/m(2) una volta a settimana ai cicli 1 e 4.
L'end point primario era la percentuale di pazienti con almeno una risposta minore.
In totale sono stati trattati 37 pazienti e la maggior parte di loro ( 78% ) ha completato il trattamento per protocollo.
Una risposta minima o anche migliore è stata osservata nell'81% dei casi, con 2 pazienti ( 5% ) in remissione completa o pressoché completa, 17 ( 46% ) in risposta parziale e 11 ( 30% ) in risposta minima.
Il tempo mediano alla progressione è stato di 16.4 mesi e si è verificato un decesso a causa di polmonite virale.
Gli eventi avversi di grado 3 e 4 più comuni legati alla terapia hanno incluso neutropenia reversibile nel 16%, anemia nell'11% e trombocitopenia nel 14% dei pazienti, mentre solo in 2 pazienti ( 5% ) si è manifestata neuropatia periferica di grado 3.
La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 15.6 mesi con una stima a 12 e 18 mesi del 57% e 45%, rispettivamente; la sopravvivenza generale non è stata raggiunta.
In conclusione, il trattamento di combinazione Bortezomib e Rituximab a cadenza settimanale ha mostrato una significativa attività e una tossicità neurologica minima nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenström recidivante. ( Xagena2010 )
Ghobrial IM et al, J Clin Oncol 2010; 28: 1422-1428
Emo2010 Farma2010
