I pazienti con trombocitemia essenziale o policitemia vera presentano diversi sintomi che possono peggiorare la loro qualità di vita.
E' stato valutato come il carico dei sintomi cambi nel tempo con la terapia citoriduttiva.
È stata eseguita un'analisi post-hoc dei dati di MPN-RC 111, uno studio multicentrico di fase 2 a braccio singolo, in aperto, in 17 ospedali e centri oncologici in Italia e negli Stati Uniti, valutando la risposta clinico-ematologica all'Interferone alfa-2a pegilato ( Pegasys ) in pazienti resistenti o intolleranti all'Idrossiurea, e MPN-RC 112, uno studio randomizzato, in aperto, di fase 3, multicentrico in 25 ospedali e centri oncologici in Francia, Germania, Israele, Italia, Regno Unito e Stati Uniti, confrontando la risposta clinico-ematologica all'Interferone alfa-2a pegilato rispetto all'Idrossiurea nei pazienti naive alla terapia con trombocitemia essenziale ad alto rischio o policitemia vera.
I pazienti hanno completato i questionari MPN-SAF ( Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form ) e EORTC QLQ-C30 ( European Organisation for the Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life Questionnaire ) entro 12 mesi dall'inizio del trattamento come endpoint secondari.
In questa analisi post-hoc, è stata esaminata l'associazione del carico sintomatico con la risposta clinico-ematologica a 12 mesi e l'effetto del carico sintomatico di base ( carico elevato, punteggio sintomatico totale maggiore o uguale a 20, versus basso carico, punteggio sintomatico totale inferiore a 20 ) sui successivi cambiamenti nei sintomi.
Un miglioramento clinicamente significativo del carico dei sintomi è stato definito come un miglioramento del 50% o maggiore del punteggio totale dei sintomi MPN-SAF dal basale a 12 mesi nei pazienti con un punteggio totale dei sintomi maggiore di zero al basale.
Sono stati arruolati 135 pazienti nello studio MPN-RC 111 nel periodo 2012-2015 e 168 sono stati arruolati nello studio MPN-RC 112 nel periodo 2011-2016.
Per questa analisi, sono stati inclusi i dati di 114 pazienti da MPN-RC 111 ( 64, 56%, con trombocitemia essenziale e 50, 44%, con policitemia vera; 56, 49%, erano donne e 100 su 110 erano bianchi, 91% ) e 166 pazienti da MPN-RC 112 ( 79, 48%, con trombocitemia essenziale e 87, 52%, con policitemia vera; 68, 41%, erano femmine e 145 su 156 erano bianchi, 93% ).
A 12 mesi, un miglioramento clinicamente significativo del carico dei sintomi è stato riportato da 12 su 38 responder completi ( 32% ) e 7 su 35 responder parziali ( 20% ) trattati con Interferone pegilato alfa-2a in MPN-RC 111; 5 su 27 responder completi ( 19% ) e 6 su 34 responder parziali ( 18% ) trattati con Interferone pegilato alfa-2a in MPN-112; e 8 su 30 responder completi ( 27% ) e 6 su 27 responder parziali ( 22% ) trattati con Idrossiurea in MPN-112.
Più responder completi e parziali hanno riportato un miglioramento clinicamente significativo rispetto ai non-responder ( 44 su 191 responder completi, 22%, e parziali vs 4 su 76 non-responder, 5%; P esatto di Fisher=0.0003 ).
Il carico sintomatico è migliorato tra 3 e 12 mesi nei pazienti con un carico sintomatico basale elevato, sia quelli trattati con Interferone alfa-2a pegilato ( variazione media del punteggio dei sintomi totale -10.2 ) sia quelli trattati con Idrossiurea ( -6.8 ).
Tuttavia, il carico dei sintomi è peggiorato tra 3 e 12 mesi nei pazienti con un basso carico al basale ( pazienti trattati con Interferone alfa-2a pegilato: variazione media del punteggio dei sintomi totale 3.2; pazienti trattati con Idrossiurea: 3.4 ).
I risultati possono influenzare le decisioni terapeutiche, compresi i tempi e gli obiettivi del trattamento nella gestione della trombocitemia essenziale e della policitemia vera, perché misurare il carico dei sintomi dal punto di vista del paziente è fondamentale per comprendere l'efficacia e la tollerabilità del trattamento. ( Xagena2022 )
Mazza GL et al, Lancet Haematology 2022; 9: 38-48
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