L’anemia aplastica grave è un disturbo del midollo osseo minacciante la vita; può essere trattata con trapianto di midollo osseo, terapia immunosoppressiva e Ciclofosfamide ( Endoxan ) ad alte dosi.
È stato compiuto uno studio di follow-up a lungo termine su 67 pazienti con anemia aplastica grave ( 44 nuovi al trattamento [ naive ] e 23 refrattari ) trattati con Ciclofosfamide ad alto dosaggio.
A 10 anni, la sopravvivenza globale è stata dell'88%, il tasso di risposta è stato del 71% con la maggioranza di risposte complete, e la sopravvivenza libera da eventi è stata del 58% in 44 pazienti nuovi al trattamento per anemia aplastica grave.
I pazienti con anemia aplastica grave refrattaria si sono sentiti decisamente meno bene dopo terapia con Ciclofosfamide ad alte dosi; a 10 anni, i tassi di sopravvivenza globale, di risposta e di sopravvivenza libera da eventi sono stati rispettivamente del 62%, 48% e 27%.
La Ciclofosfamide ad alte dosi è una terapia altamente efficace per l’anemia aplastica grave. Ampi studi randomizzati e controllati saranno necessari per stabilire come confrontare i risultati della Ciclofosfamide ad alte dosi sia con il trapianto di midollo osseo che con una terapia immunosoppressiva standard, come la Globulina antitimocitaria e la Ciclosporina. ( Xagena2010 )
Brodsky RA et al, Blood 2010; 115: 2136-2141
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