A causa della sua potente attività immunosoppressiva ma risparmiatrice di cellule staminali, la Ciclofosfamide ( Endoxan ) ad alte dosi è stata testata come unica profilassi della malattia graft-versus-host ( malattia del trapianto contro l’ospite ) dopo trapianto di midollo osseo allogenico mieloablativo.
In uno studio sono stati trattati 117 pazienti ( età media, 50 anni, range 21-66 anni ) affetti da neoplasie ematologiche avanzate; 78 avevano un donatore consanguineo antigene leucocitario umano-compatibile ( HLA-compatibile ) e 39 avevano un donatore HLA-compatibile non-consanguineo.
Tutti i pazienti hanno subito mieloablazione convenzionale con Busulfan / Ciclofosfamide ( BuCy ) e midollo osseo T-repleto seguito da 50 mg/kg/die di Ciclofosfamide nei giorni 3 e 4 dopo il trapianto.
L'incidenza di malattia del trapianto contro l’ospite acuta di grado da II a IV e di grado da III a IV per tutti i pazienti è stata del 43% e del 10%, rispettivamente.
La mortalità non-dovuta a ricaduta a 100 giorni e 2 anni dopo il trapianto è stata del 9% e del 17%, rispettivamente.
La sopravvivenza globale e la sopravvivenza priva di eventi a 2 anni dopo il trapianto sono state del 55% e 39%, rispettivamente, per tutti i pazienti e del 63% e 54%, rispettivamente, per i pazienti sottoposti a trapianto mentre erano in remissione.
Con un follow-up medio di 26.3 mesi tra i pazienti sopravvissuti, l'incidenza cumulativa di malattia del trapianto contro l’ospite cronica è stata del 10%.
Questi risultati hanno indicato che la Ciclofosfamide post-trapianto ad alte dosi è un efficace agente singolo di profilassi per la malattia del trapianto contro l’ospite acuta e cronica dopo condizionamento con Busulfan e Ciclofosfamide e trapianto di midollo osseo HLA-compatibile. ( Xagena2010 )
Luznik L et al, Blood 2010; 115: 3224-3230
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