CARTIFAN-1 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel; Carvykti ), una terapia con cellule CAR-T mirata all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), nei pazienti cinesi con mieloma multiplo recidivato / refrattario ( RRMM ).
Questo studio cardine di fase II, in aperto, condotto in otto siti in Cina, ha arruolato pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato / refrattario che avevano ricevuto 3 o più linee di terapia precedente, tra cui un inibitore del proteasoma e un farmaco immunomodulatore.
I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di Cilta-cel ( dose target 0.75 x 106 linfociti T vitali positivi per il recettore chimerico dell'antigene/kg ).
L'endpoint primario era il tasso di risposta globale ( ORR ). Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ), la sopravvivenza globale ( OS ) e l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.
Al cutoff clinico del luglio 2021, 48 pazienti avevano ricevuto un'infusione di Cilta-cel.
A un follow-up mediano di 18 mesi, il tasso di risposta globale è stato dell'89.6%, con un tempo mediano alla prima risposta di circa 1 mese; il 77.1% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa o migliore.
Le mediane per durata della risposta, sopravvivenza senza progressione e sopravvivenza globale non sono state raggiunte.
Le percentuali di sopravvivenza PFS e di sopravivvenza OS a 18 mesi sono state rispettivamente del 66.8% e del 78.7%.
Gli eventi avversi ematologici sono stati comuni, tra cui anemia ( 100% ), neutropenia ( 97.9% ), linfopenia ( 95.8% ) e trombocitopenia ( 87.5% ).
La sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 97.9% dei pazienti ( 35.4% di grado 3-4 ); il tempo mediano all'insorgenza è stato di 7 giorni e la durata mediana è stata di 5 giorni.
Le infezioni si sono verificate nell'85.4% dei pazienti ( 37.5% di grado 3-4 ).
Questi dati hanno dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole per una singola infusione di Cilta-cel, con conseguenti risposte precoci, profonde e durature nei pazienti pesantemente pretrattati con mieloma multiplo recidivato / refrattario in Cina. ( Xagena2023 )
Mi JQ et al, J Clin Oncol 2023; 41: 1275-1284
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