Le opzioni di trattamento per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta considerati non-idonei per la chemioterapia intensiva sono limitate.
L'analogo nucleosidico purinico di seconda generazione Clofarabina ( Evoltra ) è stato valutato in 2 studi simili di fase II in questo gruppo di pazienti.
Negli studi UWCM-001 e BIOV-121, i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta non-trattati sono stati assegnati a ricevere fino a 4 o 6 cicli di Clofarabina della durata di 5 giorni.
I pazienti dello studio UWCM-001 avevano più di 70 anni o un'età compresa tra 60 e 69 anni con un performance status scarso ( WHO maggiore di 2 ) o con co-morbilità cardiaca, mentre quelli dello studio BIOV-121 avevano un'età maggiore o uguale a 65 anni ed erano stati considerati non-idonei per un regime chemioterapico intensivo.
In totale, nei 2 studi di monoterapia sono stati trattati 106 pazienti.
L'età mediana era 71 anni ( intervallo da 60 a 84 anni ), il 30% aveva caratteristiche citogenetiche di rischio avverso e il 36% un punteggio di performance WHO maggiore o uguale a 2.
Il 48% ha mostrato risposta completa ( 32% remissione completa, 16% remissione completa con ripresa incompleta della conta del sangue periferico ) e il 18% è deceduto entro 30 giorni.
La risposta e la sopravvivenza generale non sono risultate inferiori nel gruppo con rischio citogenetico avverso.
Il profilo di sicurezza di Clofarabina in questi pazienti anziani con leucemia mieloide acuta non-idonei per un regime chemioterapico intensivo è risultato gestibile e tipico di un agente citotossico in pazienti con leucemia acuta.
I pazienti hanno mostrato caratteristiche prognostiche simili a quelle di pazienti trattati con basse dosi di Citarabina nello studio United Kingdom AML14, ma valori significativamente superiori di risposta e sopravvivenza generale.
In conclusione, Clofarabina è attiva e in genere ben tollerata in questo gruppo di pazienti.
Sono necessari ulteriori studi comparativi di approfondimento e potrebbe avere un uso particolare in pazienti con caratteristiche citogenetiche avverse. ( Xagena2010 )
Burnett AK et al, J Clin Oncol 2010; 28: 2389-2395
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