L'anemia aplastica, una malattia potenzialmente fatale, può essere curata con il trapianto del midollo.
La sopravvivenza nei pazienti pediatrici è stata eccellente subito dopo il trapianto, ma solo dati limitati sono disponibili riguardo al lungo periodo.
Questo studio ha valutato gli effetti ritardati tra 152 pazienti seguiti per 1-38 anni ( media, 21.8 anni ).
I regimi di preparazione al trapianto includevano per lo più Ciclofosfamide ( Endoxan ), con o senza globulina antitimocita.
La sopravvivenza a 30 anni per i pazienti con anemia aplastica acquisita è stata dell’ 82%, e per i pazienti con anemia di Fanconi è stata del 58% ( P=0.01 ).
L'analisi multivariata ha dimostrato che la malattia graft versus host cronica ( P=0.02 ) e l'anemia di Fanconi ( P=0.03 ) influenzano negativamente la sopravvivenza.
Due pazienti con anemia di Fanconi e 18 pazienti con anemia aplastica acquisita hanno sviluppato un tumore maligno che è stato fatale per 4 di essi. C'è stato un aumento dell'incidenza di anomalie tiroidee ai test di funzionalità tra coloro che hanno ricevuto irradiazione corporea totale.
Coloro che sono stati trattati con Ciclofosfamide hanno dimostrato una normale crescita, sviluppo fondamentalmente normale, e gravidanze con prole per lo più normale. Studi sulla qualità di vita negli adulti sopravvissuti nella coorte di trapianto pediatrico hanno indicato che i pazienti erano paragonabili ai pazienti di controllo ad eccezione di una difficile sicurezza riguardo alla salute e alla sopravvivenza.
Questi dati indicano che la maggior parte dei sopravvissuti a lungo termine dopo il trapianto per anemia aplastica durante l'infanzia può avere una normale vita produttiva. ( Xagena2011 )
Sanders JE et al, Blood 2011; 118: 1421-1428
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