E’ stato svolto uno studio prospettico multicentrico a lungo termine per analizzare il trattamento con Fludarabina ( Fludara ) e Rituximab ( MabThera ) nella macroglobulinemia di Waldenström.
Sono stati arruolati pazienti affetti da questa patologia con meno di 2 terapie precedenti .
La terapia consisteva di 6 cicli di Fludarabina ( 25 mg/m2 al giorno per 5 giorni ) e 8 infusioni di Rituximab ( 375 mg/m2 a settimana ).
Sono stati coinvolti in tutto 43 pazienti.
I risultati sono stati: risposta completa ( n=2 ), risposta parziale molto buona ( n=21 ), risposta minima ( n=4 ), per complessivi e principali tassi di risposta rispettivamente del 95.3% e 86.0%.
Il tempo medio alla progressione per tutti i pazienti è stato di 51.2 mesi e si è rivelato più lungo nei pazienti non-trattati ( p=0.017 ) e in quelli che hanno conseguito almeno una risposta parziale molto buona ( p=0.049 ).
Sono stati osservati casi di tossicità di grado 3 o superiore: neutropenia ( n=27 ), trombocitopenia ( n=7 ) e polmonite ( n=6 ), tra cui 2 pazienti che sono morti di polmonite non da Pneumocystis carinii.
Nel corso di un follow-up medio di 40.3 mesi, si sono presentati 3 casi di trasformazione in linfoma aggressivo e 3 casi di sindrome mielodisplastica / leucemia mieloide acuta.
I risultati dello studio hanno dimostrato che Fludarabina e Rituximab sono molto attivi nella macroglobulinemia di Waldenström, anche se la tossicità a breve e lungo termine dovrebbe essere valutata in confronto ad altre opzioni terapeutiche disponibili. ( Xagena2009 )
Treon SP et al, Blood 2009; 113: 3673-3678
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