L’Azacitidina ( Vidaza ) è l'attuale cura standard della sindrome mielodisplastica ad alto rischio ( International Prognostic Scoring System alto o intermedio 2 ), ma nella maggior parte dei pazienti si osserva fallimento del trattamento primario o secondario.
L'esito di questi pazienti non è stato ancora descritto.
Complessivamente, 435 pazienti affetti da sindrome mielodisplastica ad alto rischio e precedente anemia refrattaria con un eccesso di blasti in trasformazione ( RAEB-T ) sono stati valutati per gli esiti dopo il fallimento di Azacitidina.
La coorte di pazienti ha incluso 4 serie di dati ( cioè gli studi AZA001, J9950 e J0443 e il programma francese di uso compassionevole ).
Il follow-up medio dopo il fallimento di Azacitidina è stato di 15 mesi.
La sopravvivenza generale media è stata di 5.6 mesi e la probabilità di sopravvivenza a 2 anni è stata del 15%.
L'aumentare dell'età, il sesso maschile, un alto rischio citogenetico, una conta più elevata di blasti nel midollo osseo e l'assenza di risposta ematologica prima dell’Azacitidina sono stati associati a sopravvivenza significativamente peggiore all'analisi multivariata.
I dati sul trattamento somministrato dopo il fallimento di Azacitidina erano disponibili per 270 pazienti.
Il trapianto allogenico di cellule staminali e i farmaci sperimentali sono stati associati a un risultato migliore rispetto ai tradizionali metodi di cura.
In conclusione, gli esiti dopo il fallimento di Azacitidina sono infausti. ( Xagena2011 )
Prébet T et al, J Clin Oncol 2011; 29: 3322-3327
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