Procedura d’urgenza per l’STI 571, meno noto come Imatinib, un farmaco che in base alle prime sperimentazioni sembra possedere un’elevata efficacia nel trattamento della leucemia mieloide cronica. A deciderlo l’FDA, l’agenzia americana di controllo dei farmaci e dei cibi, visti gli ottimi risultati degli studi clinici.
L’Imatinib è particolarmente efficace nelle crisi blastiche ( 60-70% di efficacia) e nella fase cronica ( 20-30% di efficacia) dopo fallimento della terapia con Interferone –alfa. La leucemia mieloide cronica rappresenta il 15-20% di tutte le leucemie negli adulti ed ha un’incidenza di 1,3 casi ogni 100.000 persone all’anno.
La malattia colpisce maggiormente gli uomini con un rapporto di 1,7 ad 1 rispetto alle donne.
L’insorgenza della malattia è talvolta asintomatico , ma spesso il paziente avverte stanchezza, malessere, presenta un calo ponderale , dolore o senso di massa a livello della milza ( splenomegalia).
All’esame del sangue si riscontra un elevato numero di globuli bianchi.
La sopravvivenza media è di 4 anni. L’ STI 571 è un nuovo farmaco che agisce sul segnale di trasduzione, donde il nome: signal transduction inhibitor = STI. Il target molecolare dell’Imatinib è una proteina anomala prodotta dal cromosoma Philadelphia, un cromosoma anomalo presente nella maggioranza dei pazienti con la leucemia mieloide cronica.
L’Imatinib presenta un buon profilo di sicurezza con effetti indesiderati lievi-moderati: nausea, crampi muscolari, edemi, rash cutanei, diarrea, bruciore di stomaco, cefalea.
Un numero inferiore del 3% dei pazienti ha invece sperimentato effetti indesiderati gravi come: epatossicità, sindrome della ritenzione dei fluidi, emorragie.
L’Imatinib potrebbe sostituire o ridurre l’impiego dell’attuale terapia ( chemioterapia antitumorale, trapianto di midollo, Interferone) che si caratterizza per un basso grado di efficacia ed un’ elevata tossicità. Sono in co rso studi per verificare l’efficacia dell’Imatinib in altre forme leucemiche e in alcuni selezionati tumori solidi.
L’Imatinib risulterebbe efficace nei tumori GIST ( Gastro Intestinal Stromial Tumor). Si sta verificando anche l’impiego di questo farmaco nei gliomi maligni.
L’STI 571 è stato sintetizzato da Jurg Zimmermann nei laboratori di Basilea della Novartis.
Il farmaco sarà commercializzato con il nome di Glivec. ( Xagena2001 )
