L'Idrossiurea ( Oncocarbide ) presenta molte caratteristiche del farmaco ideale per l'anemia falciforme e fornisce un beneficio terapeutico attraverso molteplici meccanismi di azione.
Negli ultimi 25 anni, è stata accumulata una notevole esperienza in merito alla sua sicurezza ed efficacia per i pazienti con anemia falciforme.
I primi studi pilota sono stati seguiti da studi prospettici di fase 1 e 2, che ne hanno dimostrano l'efficacia nei pazienti adulti, poi in adolescenti e bambini, e più recentemente nei neonati e nei bambini piccoli.
Lo studio di fase 3, Multicenter Study of Hydroxyurea, sponsorizzato dal National Heart, Lung and Blood Institute ( NHLBI ), ha dimostrato l’efficacia clinica dell’Idrossiurea nella prevenzione di eventi acuti vaso-occlusivi nei pazienti adulti gravemente colpiti.
Sulla base di questa esperienza cumulativa, l’Idrossiurea è emersa come un'importante opzione terapeutica per i bambini e gli adolescenti con recidive di eventi vaso-occlusivi; prove recenti ne documentano i benefici a lungo termine con la prevenzione o l’inversione del danno d'organo cronico.
Nonostante le numerose evidenze riguardo alla sua efficacia, permangono incertezze sull’uso dell’Idrossiurea nell'anemia falciforme.
Dato che molti operatori sanitari hanno scarsa conoscenza dell’Idrossiurea, ai pazienti e alle famiglie non viene proposto il trattamento o rifiutano a causa di paure non-realistiche.
Sebbene persistano interrogativi in merito ai rischi e ai benefici a lungo termine, i fatti suggeriscono che molti giovani pazienti con anemia falciforme dovrebbero ricevere il trattamento con Idrossiurea. ( Xagena2010 )
Ware RE, Blood 2010; 115: 5300-5311
Emo2010 Farma2010
