Imatinib ( Glivec ) è la terapia standard negli adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica, ma sono stati effettuati solo pochi studi per valutarne l’efficacia nei bambini.
Sono stati riportati i risultati di uno studio prospettico francese condotto in bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica in fase cronica.
In totale, 44 pazienti di età compresa tra 10 mesi e 17 anni con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica hanno ricevuto una somministrazione giornaliera di Imatinib 260 mg/m2.
Sono state valutate sopravvivenza libera da progressione, risposte e tolleranza.
Con un follow-up mediano di 31 mesi ( intervallo, 11-64 mesi ), il tasso stimato di sopravvivenza libera da progressione a 36 mesi è stato del 98%.
Una risposta ematologica completa è stata raggiunta nel 98% dei pazienti.
I tassi di risposta citogenetica completa e di risposta molecolare maggiore sono stati, rispettivamente, 61% e 31% a 12 mesi.
Durante il follow-up, la risposta citogenetica completa e la risposta molecolare maggiore sono state raggiunte in 36 bambini ( 77% ) e 25 bambini ( 57% ), rispettivamente.
In generale, il 30% dei pazienti ha interrotto il trattamento con Imatinib, soprattutto a causa di una risposta insoddisfacente.
Gli eventi avversi più comuni sono stati neutropenia ed eventi muscolo-scheletrici.
In conclusione, Imatinib ha dimostrato di essere efficace nei bambini con leucemia mieloide cronica in fase cronica con tassi di risposta simili a quelli riportati per gli adulti e con eventi avversi accettabili.
Tuttavia, sono necessari studi con un follow-up più lungo per valutare al meglio l’impatto nel lungo periodo. ( Xagena2011 )
Millot F et al, J Clin Oncol 2011; 29: 2827-2832
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