L’emofilia A acquisita è una malattia autoimmune causata da autoanticorpi contro il fattore VIII. I pazienti sono a rischio di emorragie gravi e fatali fino alla eradicazione dell’inibitore, e le linee guida raccomandano l’immunosoppressione non appena formulata la diagnosi.
Il regime di immunosoppressione ottimale non è chiaro; di conseguenza, sono stati analizzati i dati relativi a 331 pazienti entrati nel registro prospettico EACH2.
Rispetto ai regimi basati solo su steroidi ( 48% ) o su Rituximab ( MabThera ) ( 59% ), steroidi in combinazione con Ciclofosfamide ( Endoxan ) hanno portato a una remissione completa più stabile ( 70% ), definita come livello non-identificabile di inibitore, fattore VIII superiore a 70 UI/dL e interruzione della immunosoppressione.
Analisi appaiate per propensity score con controllo per età, sesso, livello di fattore, titolo dell’inibitore e eziologia sottostante hanno confermato che la remissione stabile è più probabile con steroidi e Ciclofosfamide che con steroidi da soli ( odds ratio, OR=3.25; P inferiore a 0.003 ).
Il tempo mediano alla remissione completa è stato di circa 5 settimane per steroidi con o senza Ciclofosfamide; i regimi basati su Rituximab hanno richiesto circa il doppio del tempo.
La somministrazione di immunoglobulina non ha migliorato l’esito.
La terapia di seconda linea ha avuto successo in circa il 60% dei casi nei quali la terapia di prima linea era fallita.
La scelta della terapia di prima linea non ha influenzato l’esito.
La probabilità di raggiungere remissione stabile non è stata influenzata dalla eziologia sottostante, ma è stata influenzata dal titolo dell’inibitore e dal livello di fattore VIII alla presentazione. ( Xagena2012 )
Collins P et al, Blood 2012; 120: 47-55
Emo2012 Farma2012
