L’emolisi intravascolare nella emoglobinuria parossistica notturna ( PNH ) può essere efficacemente controllata con Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla proteina C5 del complemento.
E’ stato riportato uno studio di confronto retrospettivo tra 123 pazienti trattati con Eculizumab nell'ultimo periodo ( dopo il 2005 ) e 191 controlli storici ( dal Registro del sistema francese ).
La sopravvivenza globale a 6 anni è stata pari al 92% nella coorte Eculizumab rispetto all’80% nei controlli storici diagnosticati dopo il 1985 ( hazard ratio, HR=0.38, P=0.037 ).
Ci sono stati significativamente meno eventi trombotici nel gruppo di pazienti trattati con Eculizumab ( 4% ) rispetto alla coorte storica ( 27% ).
Tuttavia, si è scoperto che gli eventi trombotici possono ancora verificarsi dopo l'inizio del trattamento con Eculizumab e che precedenti eventi trombotici hanno ancora un impatto negativo sulla sopravvivenza.
Le evoluzioni a sindrome mielodisplastica o leucemia acuta sono state simili in entrambe le coorti.
Ci sono state meno evoluzioni ad anemia aplastica nel gruppo di trattamento.
All'analisi multivariata, l'assenza di un precedente evento trombotico e il trattamento con Eculizumab sono stati associati a una migliore sopravvivenza globale.
In conclusione, il trattamento con Eculizumab migliora la sopravvivenza globale nei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna classica senza aumentare il rischio di evoluzione clonale. ( Xagena2016 )
Loschi M et al, Am J Hematol 2016; 91: 366-370
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