L'amiloidosi da catene leggere ( amilodosi AL ) rimane incurabile nonostante i recenti progressi terapeutici.
Considerata l'attività della combinazione Lenalidomide ( Revlimid ) e alchilante nel mieloma, è stato elaborato uno studio di fase 2 per valutare il regime a base di Lenalidomide, Ciclofosfamide e Desametasone nell'amiloidosi AL.
Sono stati arruolati 35 pazienti, inclusi 24 non-trattati in precedenza.
Quasi la metà dei pazienti aveva malattia cardiaca in stadio III, e il 28% aveva tre o più organi coinvolti.
Il tasso di risposta ematologica globale ( maggiore o uguale alla risposta parziale, PR ) è stato del 60%, di cui il 40% con risposta parziale molto buona o migliore.
Utilizzando siero senza catene leggere per valutare la risposta, il 77% dei pazienti ha avuto una risposta ematologica.
Risposte di organo sono state osservate nel 29% dei pazienti, e sono state limitate a quelli con risposta ematologica.
La mediana di sopravvivenza libera da progressione ematologica è stata di 28.3 mesi, e la sopravvivenza globale mediana è stata di 37.8 mesi.
La tossicità ematologica è stata l'evento avverso predominante, seguita da stanchezza, edema e sintomi gastrointestinali.
Tossicità di grado 3 o superiore si è verificata in 26 pazienti ( 74% ), inclusa tossicità ematologica di grado 3 o superiore in 16 pazienti ( 46% ) e tossicità non-ematologica di grado 3 o superiore in 25 pazienti ( 71% ).
Nel corso dello studio 7 pazienti sono deceduti ( 20% ), principalmente a causa della malattia avanzata.
Dallo studio è emerso che Lenalidomide, Ciclofosfamide e Desametasone rappresentano una combinazione efficace per il trattamento della amiloidosi AL, in grado di indurre durevoli risposte ematologiche e di organo con tossicità gestibile. ( Xagena2012 )
Kumar SK et al, Blood 2012; 119: 4860-4867
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