Uno studio di fase II ha valutato la Lenalidomide ( Revlimid ) nei pazienti con mielofibrosi, precedentemente trattati.
La mielofibrosi è una malattia che può risultare fatale.
Lo studio, coordinato da Jorge Cortez della Texas University – M.D. Anderson Cancer Center, ha arruolato 41 pazienti con un’età media di 65 anni ( range: 42-83 ) che hanno ricevuto Lenalidomide 10mg/die per os ( 5mg/die per i pazienti con conta piastrinica inferiore a 100.000 all’inizio dello studio ).
Sono stati esclusi dallo studio i pazienti con nota ipersensibilità alla Talidomide.
I pazienti che hanno preso parte allo studio erano affetti da mielofibrosi primaria o associata a sindromi mielodisplastiche con conta piastrinica di almeno 30x10(9)/l.
L’88% ( n = 36 ) dei pazienti aveva ricevuto una precedente terapia per la mielofibrosi, tra cui 13 pazienti erano stati trattati con Talidomide, 13 pazienti con Idrossiurea, 11 con Interferone, 10 con Anagrelide e 6 con Eritropoietina.
I pazienti valutabili per la risposta o la tossicità sono stati 32.
Le risposte sono state osservate in 19 pazienti ( 46% ), con 3 risposte complete.
Una risposta parziale è stata ottenuta in 5 pazienti.
Cinque dei 13 pazienti, trasfusione-dipendenti, non hanno più avuto necessità di trasfusioni.
Il tempo medio alla risposta è stato di 6 settimane ( range: 1-22 ), mentre la durata media della risposta è stata di 31 settimane ( range: 1-40 ).
I più comuni effetti indesiderati sono stati: rash in 16 pazienti ( 39% ), prurito in 9 ( 22% ), trombocitopenia in 11 ( 29% ), stanchezza in 3 ( 7% ) e neutropenia in 13 ( 32% ).
Otto pazienti ( 20% ) hanno richiesto riduzione del dosaggio e 4 hanno interrotto la terapia a causa degli effetti indesiderati.
I dati sono stati presentati al 47th American Society of Hematology ( ASH ) Meeting di Atlanta.( Xagena2005 )
Fonte: Celgene, 2005
Emo2005 Farma2005
