Uno studio randomizzato in doppio cieco di fase 3 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Lenalidomide ( Revlimid ) in 205 pazienti dipendenti da trasfusione di globuli rossi con rischio basso/intermedio-1 di sindromi mieloidoplastiche con del5q31 secondo l'International Prognostic Scoring System.
I pazienti hanno ricevuto Lenalidomide 10 mg/die nei giorni da 1 a 21 ( n=69 ) o 5 mg/die nei giorni da 1 a 28 ( n=69 ) in cicli di 28 giorni oppure placebo ( n=67 ).
Il passaggio a Lenalidomine o ad un dosaggio maggiore è stato consentito dopo 16 settimane.
Più pazienti nei gruppi Lenalidomide a 10 e 5 mg hanno raggiunto indipendenza da trasfusione di globuli rossi per 26 settimane o più ( endpoint primario ) rispetto al gruppo placebo ( 56.1% e 42.6% vs 5.9%, per entrambi P inferiore a 0.001 ).
La durata mediana dell’indipendenza da trasfusione di globuli rossi non è stata raggiunta ( follow-up mediano: 1.55 anni ), con un 60-67% di risposte ottenute in pazienti senza progressione a leucemia mieloide acuta.
I tassi di risposta citogenetica sono stati del 50.0% ( 10 mg ) rispetto al 25.0% ( 5 mg; P=0.066 ).
Per i gruppi Lenalidomide combinati, la sopravvivenza globale a 3 anni e il rischio di leucemia mieloide acuta sono stati, rispettivamente, 56.5% e 25.1%.
L’indipendenza da trasfusione di globuli rossi per più di 8 settimane è stata associata, rispettivamente, al 47% e al 42% di riduzione del rischio relativo di morte e progressione di leucemia mieloide acuta o morte ( P=0.021 e P=0.048 ).
Il profilo di sicurezza è stato coerente con le precedenti relazioni.
In conclusione, la Lenalidomide è efficace e ha un profilo di sicurezza accettabile per i pazienti trasfusione-dipendenti con rischio basso/intermedio-1 di sindrome mielodisplastica con del5q 1. ( Xagena2011 )
Fenaux P et al, Blood 2011; 118: 3765-3776
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