Uno studio multicentrico di fase 3 in aperto ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Tipifarnib ( Zarnestra ) rispetto alla migliore terapia di supporto, compresa Idrossiurea, come terapia di prima linea nei pazienti anziani ( 70 anni e oltre ) con una nuova diagnosi, de novo, o leucemia mieloide acuta secondaria.
Sono stati coinvolti in tutto 457 pazienti, di questi il 24% era rappresentato da individui di 80 anni di età o più. E’ stato somministrato Tipifarnib 600 mg per os due volte al giorno per i primi 21 giorni consecutivi, in cicli di 28 giorni.
L'endpoint primario era la sopravvivenza globale.
La sopravvivenza mediana è stata di 107 giorni per il braccio di studio con Tipifarnib e 109 giorni per il braccio con la migliore terapia di supporto.
L'hazard ratio ( Tipifarnib vs terapia di supporto ) per la sopravvivenza globale è stato pari a 1.02 ( p=0.843 ).
Il tasso di risposta completa per Tipifarnib in questo studio ( 8% ) era inferiore a quello osservato in precedenza, ma con un’analoga durata media di 8 mesi.
I più frequenti eventi avversi di grado 3 o 4 sono stati citopenia in entrambi i gruppi, lieve aumento delle infezioni ( 39% vs 33% ) e neutropenia febbrile ( 16% vs 10% ) nel braccio di studio con Tipifarnib.
I risultati di questo studio randomizzato hanno dimostrato che la terapia con Tipifarnib non ha determinato un aumento della sopravvivenza rispetto alla terapia di supporto, Idrossiurea inclusa. ( Xagena2009 )
Harousseau J-L et al, Blood 2009; 114: 1166-1173
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