Nilotinib ( Tasigna ) è un potente inibitore selettivo della tirosin-chinasi BCR-ABL approvato per l'uso nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica di nuova diagnosi e nella leucemia mieloide cronica in fase cronica e leucemia mieloide cronica in fase accelerata dopo il fallimento della terapia con Imatinib.
Nilotinib ( 400 mg due volte al giorno ) è stato approvato sulla base dei primi risultati di questo studio di fase 2 in aperto.
L'endpoint primario dello studio era la proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta citogenetica maggiore. Tutti i pazienti sono stati seguiti per 24 mesi o più, o hanno interrotto in anticipo la sperimentazione.
Su 321 pazienti, 124 ( 39% ) hanno continuato il trattamento con Nilotinib. Complessivamente, il 59% dei pazienti ha raggiunto una risposta citogenetica maggiore, che si è rivelata completa nel 44% dei casi. Tra i pazienti che hanno raggiunto una risposta citogenetica completa, il 56% ha raggiunto una risposta molecolare maggiore.
Le risposte citogenetiche maggiori si sono dimostrate durevoli, con l'84% dei pazienti con risposta citogenetica completa che ha mantenuto la risposta a 24 mesi. La sopravvivenza globale a 24 mesi è stata dell’87%.
Gli eventi avversi sono stati principalmente da lievi a moderati, generalmente transitori e di facile gestione.
Lo studio ha indicato che Nilotinib è efficace, con un profilo di sicurezza gestibile e può fornire favorevoli benefici a lungo termine per i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica dopo fallimento della terapia con Imatinib. ( Xagena2011 )
Kantarjian HM et al, Blood 2011; 117: 1141-1145
Farma2011 Emo2011
