L’obiettivo di uno studio è stato quello di determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento della leucemia promielocitica acuta pediatrica con Triossido di Arsenico ( Trisenox ) in monoterapia.
Un totale di 19 bambini, di età uguale o inferiore a 15 anni, con nuova diagnosi di leucemia promielocitica acuta sono stati trattati con Triossido di Arsenico come unico agente per l'induzione della remissione e la terapia post-remissione.
Complessivamente, 17 bambini ( 89.5% ) hanno raggiunto una remissione ematologica completa, e si sono verificate 2 morti precoci da emorragia intracranica.
La leucocitosi indotta da Triossido di Arsenico è stata osservata in 13 pazienti ( 68.4% ).
Altre tossicità correlate a Triossido di Arsenico sono state minime e transitorie.
La terapia post-remissione con Triossido di Arsenico è continuata per 3 anni; il più comune effetto indesiderato è stata la neutropenia indotta da Triossido di Arsenico.
Con un follow-up medio di 53 mesi ( range: 23-76 mesi ), la sopravvivenza a 5 anni calcolata e la sopravvivenza libera da eventi sono state, rispettivamente, dell’83.9% e del 72.7%, comparabili con i risultati ottenuti con l'uso di Acido Retinoico tutto-trans ( Acido trans-Retinoico ) più chemioterapia, che è la terapia standard per la leucemia promielocitica acuta.
Nessuna tossicità cronica da Arsenico o tumori secondari è stata riscontrata nel corso del periodo di follow-up, e la ritenzione di Arsenico non è risultata significativa nei pazienti che avevano interrotto il trattamento da più di 24 mesi.
La resistenza al Triossido di Arsenico è stata osservata solo in 1 paziente con un cariotipo complesso.
I risultati hanno indicato l'elevata efficacia e la sicurezza dei regimi terapeutici con Triossido di Arsenico come singolo agente nel trattamento di bambini affetti da leucemia promielocitica acuta. ( Xagena2010 )
Zhou J et al, Blood 2010; 115: 1697-1702
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