I pazienti affetti da emofilia A richiedono infusioni del fattore VIII ( FVIII ) per prevenire e trattare gli episodi emorragici. Attualmente, la complicanza più grave e impegnativa della terapia sostitutiva con FVIII è rappresentata dallo sviluppo di allo-anticorpi contro lo stesso FVIII ( inibitori ).
Diversi studi hanno indagato se la tipologia di FVIII utilizzato ( plasmaderivati versus concentrati ricombinanti ) influenzi o meno il rischio di sviluppo di inibitori, ma sono stati ottenuti risultati contrastanti.
Per cercare di fare luce su questa controversia, è stata effettuata una revisione sistematica ed una successiva meta-analisi degli studi prospettici finora pubblicati che avevano valutato il tasso di incidenza di sviluppo di inibitori in pazienti con emofilia A grave ( FVIII inferiore a 1% ), precedentemente non-trattati.
In questa revisione sono stati considerati 25 studi prospettici pubblicati tra il 1990 e il 2007, ottenendo i dati su un totale di 800 pazienti. È stata inoltre valutata la qualità degli studi attraverso due diversi sistemi: la Newcastle-Ottawa Scale ( NOS ) e lo STrengthening the Reporting of OBservational studies in Epidemiology ( STROBE ).
Nel complesso, la differenza di incidenza di sviluppo di inibitori non è risultata statisticamente significativa tra coloro che avevano assunto FVIII plasmaderivato e fattore VIII ricombinante ( media ponderata: 21% ). Allo stesso modo, neppure le percentuali di sviluppo di inibitori ad alto titolo erano significativamente differenti tra i pazienti trattati con plasmaderivati ( media ponderata: 14% ) e quelli in terapia con FVIII ricombinante ( media ponderata: 16% ).
Questa revisione sistematica, oltre ad essere stata condotta con l’utilizzo di criteri di selezione ben definiti, è giunta alla conclusione che il tipo di prodotti di FVIII ( ovvero concentrati plasmaderivati versus concentrati di FVIII ricombinante ) non sembra influenzare in maniera significativa, l’incidenza di sviluppo di inibitori nei pazienti con emofilia A grave precedentemente non-trattati. ( Xagena2011 )
Franchini M et al, Crit Rev Oncol/Hematol 2011
Emo2011 Farma2011
