Lo studio di fase 3 HOVON-50 è stato progettato per valutare l'effetto della Talidomide ( Thalomid ) durante la terapia di induzione e di mantenimento in pazienti con mieloma multiplo candidati al trapianto.
Un totale di 556 pazienti è stato assegnato in modo casuale al braccio A: 3 cicli di Vincristina, Adriamicina e Desametasone, o al braccio B: 200 mg di Talidomide per via orale, giorni da 1 a 28 più Adriamicina e Desametasone.
Dopo terapia di induzione e mobilizzazione di cellule staminali, i pazienti hanno ricevuto Melfalan ad alto dosaggio, 200 mg/m², seguito da mantenimento con Interferone-alfa ( braccio A ) o 50 mg di Talidomide al giorno ( braccio B ).
La Talidomide ha migliorato significativamente il tasso generale di risposta e la qualità della risposta prima e dopo il Melfalan ad alte dosi. Il tasso migliore di risposta globale sul protocollo è stato dell'88% e del 79% ( p=0.005 ), con almeno una remissione parziale molto buona nel 66% e 54% ( p=0.005 ) e remissione completa nel 31% e 23% ( p=0.04 ), rispettivamente, a favore del braccio Talidomide.
La Talidomide inoltre ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza libera da eventi da una media di 22 mesi a 34 mesi ( p minore di 0.001 ), e ha prolungato la sopravvivenza libera da progressione da una media di 25 mesi a 34 mesi ( p minore di 0.001 ).
La sopravvivenza media è stata più lunga nel braccio Talidomide, 73 mesi versus 60 mesi; tuttavia, questa differenza non è risultata significativa ( p=0.77 ).
I pazienti randomizzati al trattamento con Talidomide hanno presentato una marcata riduzione della sopravvivenza dopo recidiva. ( Xagena2010 )
Lokhorst HM et al, Blood 2010; 115: 1113-1120
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