Negli adulti con anemia falciforme, un aumento della velocità di rigurgito tricuspidale, evidenziato dall'ecocardiografia Doppler, è associato ad aumentata morbidità e mortalità.
Anche se Sildenafil ( Revatio ) ha dimostrato di migliorare la capacità di esercizio nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare, non è stato valutato in caso di anemia falciforme.
Si è quindi cercato di determinare se Sildenafil possa migliorare la capacità di esercizio nei pazienti con anemia falciforme con aumento della velocità di rigurgito della valvola tricuspide e una bassa capacità di esercizio.
Una velocità di rigurgito tricuspidale maggiore a 2.7 m/s e una distanza percorsa a piedi in 6 minuti ( 6MWD ) tra 150 e 500 m sono stati i parametri di selezione per l’arruolamento nello studio su Sildenafil di 16 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo.
Dopo che sono stati randomizzati 74 dei soggetti sottoposti a screening, lo studio è stato interrotto precocemente a causa di una maggiore percentuale di soggetti che hanno dimostrato gravi eventi avversi nel gruppo Sildenafil ( 45% Sildenafil, 22% placebo, P=0.022 ).
L'ospedalizzazione per il dolore è stata la causa predominante di questa differenza: 35% Sildenafil rispetto al 14% placebo ( P=0.029 ).
Non c'è stata evidenza di un effetto del trattamento sul test 6MWD ( effetto corretto per il placebo -9 m; P=0.703 ), sulla velocità di rigurgito tricuspidale ( P=0.503 ), o su frammento N-terminale del pro-peptide natriuretico cerebrale ( P=0.410 ).
Sildenafil sembra aumentare i tassi di ospedalizzazione per il dolore nei pazienti con anemia falciforme. ( Xagena2011 )
Machado RF et al, Blood 2011; 118: 855-864
Emo2011 Farma2011
