Uno studio di fase 1/2 ha valutato la dose massima tollerata di Pomalidomide ( Imnovid ) e l’efficacia in combinazione con Ciclofosfamide e Prednisone in pazienti affetti da mieloma recidivato o refrattario.
La Pomalidomide è stata somministrata al dosaggio di 1-2.5 mg/die, la Ciclofosfamide a 50 mg a giorni alterni, il Prednisone a 50 mg a giorni alterni, per sei cicli di 28 giorni, e successivamente da una terapia di mantenimento Pomalidomide - Prednisone.
E’stata raccomandata la tromboprofilassi.
Sessantanove pazienti sono stati arruolati; 55 hanno ricevuto la dose massima tollerata di Pomalidomide ( 2.5 mg/die ) e sono stati valutati.
Le risposte migliori hanno incluso: risposta completa in 3 pazienti ( 5% ), risposta parziale molto buona in 10 ( 18% ), risposta parziale in 15 ( 27% ), e risposta minima in 11 ( 20% ), malattia stabile in 15 ( 27 % ) e progressione della malattia in 1 ( 3%); il tasso di risposta globale è stato pari al 51%.
Il tempo alla risposta è stato di 1.83 mesi ( valore mediano ).
Dopo un follow-up mediano di 14.8 mesi, la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 10.4 mesi, la sopravvivenza globale a 1 anno è stata pari al 69%.
Al dosaggio massimo tollerato, la tossicità di grado 3-4 ha compreso: anemia ( 9% ), trombocitopenia ( 11% ), neutropenia ( 42% ), eventi neurologici ( 7% ), eventi dermatologici ( 7% ), tromboembolia ( 2% ). Le infezioni di grado 3-5 si sono verificati in 5 pazienti ( 9% ).
Cinque pazienti ( 9% ) hanno interrotto il trattamento per tossicità.
L’incidenza di nuovi eventi avversi di grado 3-4 è stata bassa durante la terapia di mantenimento.
E’ emerso che l’associazione Pomalidomide, Ciclofosfamide e Prednisone è sicura ed efficace nei pazienti con mieloma recidivato o refrattario. ( Xagena2013 )
Larocca A et al, Blood 2013; Published online before the print
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