È stato svolto uno studio prospettico con lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia a lungo termine con Idrossiurea ( Oncocarbide ) in pazienti con anemia falciforme.
In tutto, 34 pazienti con anemia falciforme ( emoglobina S [HbS]/HbS ), 131 con HbS/beta 0 talassemia, e 165 con HbS/beta + talassemia hanno partecipato a questo studio.
L’Idrossiurea è stata somministrata a 131 pazienti, mentre 199 pazienti sono stati trattati in modo convenzionale.
Il follow-up medio è stato di 8 anni per i pazienti trattati con Idrossiurea e di 5 anni per i pazienti non-trattati con Idrossiurea.
L’Idrossiurea ha prodotto una drastica riduzione della frequenza di gravi crisi dolorose, della necessità di trasfusioni, dei ricoveri ospedalieri e dell'incidenza della sindrome toracica acuta.
La probabilità di sopravvivenza a 10 anni è stata del 86% e del 65%, rispettivamente, per i pazienti trattati con Idrossiurea e per quelli non-trattati con Idrossiurea ( p=0.001 ), anche se i pazienti con Idrossiurea avevano forme più gravi di anemia falciforme.
La probabilità di sopravvivenza a 10 anni per i pazienti HbS/HbS, HbS/beta 0 talassemia e HbS/IVSI-110 è stata, rispettivamente, del 100%, 87% e 82% per i pazienti trattati con Idrossiurea, e del 10%, 54% e 66% per i pazienti non-trattati con Idrossiurea.
L'analisi multivariata ha mostrato che i valori di emoglobina fetale al basale e la percentuale di variazione della lattato deidrogenasi dal basale a 6 mesi erano indipendentemente predittivi della sopravvivenza nel gruppo con Idrossiurea.
Questi risultati evidenziano l'effetto benefico dell’Idrossiurea, che sembra modificare la progressione naturale dell'anemia falciforme, e sollevano la questione sull’opportunità di ampliarne l'utilizzo in tutti i pazienti affetti da questa patologia. ( Xagena2010 )
Voskaridou E et al, Blood 2010; 115: 2354-2363
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