Uno studio prospettico randomizzato di fase 3 ha valutato l'utilizzo di Gemtuzumab ozogamicin ( Mylotarg ) in un approccio di consolidamento intensivo in 657 pazienti di età compresa tra 17 e 60 anni.
I pazienti in prima remissione completa ( CR1 ) dopo Citarabina e induzione con Daunorubicina standard o ad alta dose hanno ricevuto 2 cicli di consolidamento con Citarabina ad alte dosi, seguiti da raccolta di cellule progenitrici del sangue periferico.
I 352 pazienti che hanno iniziato il consolidamento sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Gemtuzumab ozogamicin ( n=132 ) o a non-riceverlo ( n=138 ), e si è poi proceduto al trapianto autologo di cellule ematopoietiche ( HCT ).
Gemtuzumab ozogamicin è stato somministrato a 67 pazienti.
Il follow-up è stato di 50.9 mesi.
I risultati dell’analisi intention-to-treat hanno dimostrato una sopravvivenza libera da malattia a 4 anni del 33.6% rispetto al 35.9% ( P=0.54 ) e una sopravvivenza globale del 41.3% rispetto al 41.9% ( P=0.52 ) per i soggetti randomizzati a ricevere Gemtuzumab ozogamicin versus nessun trattamento con Gemtuzumab ozogamicin, rispettivamente.
I pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio favorevole e intermedio trattati con alte dosi di Daunorubicina e trapianto autologo di cellule emopoietiche avevano tassi di sopravvivenza libera da malattia a 4 anni del 60% e 40%, e tassi di sopravvivenza globale dell’80% e del 49.3%, rispettivamente.
Per i pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta in CR1, il trapianto autologo di cellule ematopoietiche dovrebbe essere preso in considerazione nei pazienti a rischio citogenetico favorevole e intermedio che non hanno un donatore allogenico.
L'aggiunta di una singola dose di Gemtuzumab ozogamicin non ha migliorato i risultati. ( Xagena2011 )
Fernandez HF et al, Blood 2011; 117: 5306-5313
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