Sono stati descritti i risultati del follow-up a lungo termine di uno studio di fase II riguardante Talidomide ( Thalomid ) per mieloma multiplo in stadio iniziale.
Sono stati considerati idonei all'arruolamento pazienti con mieloma multiplo senza evidenza di progressione ( smoldering ) o indolente che non necessitavano di terapia immediata.
Il trattamento con Talidomide è stato iniziato alla dose di 200 mg/giorno e aggiustato in base ai livelli di tollerabilità.
La progressione della malattia è stata misurata utilizzando i criteri modificati del Consensus Panel di American Society of Hematology ( ASH ) e di Food and Drug Administration ( FDA ) per il mieloma multiplo attivo.
Sono stati arruolati 31 pazienti; 29 dei quali ( 19 con mieloma multiplo smoldering e 10 con mieloma multiplo indolente ) sono risultati idonei all'inclusione.
L'età mediana era di 61 anni e il follow-up mediano dei pazienti in vita è stato di 10.2 anni ( intervallo: 7.5-11.0 anni ).
Dieci pazienti ( 34% ) hanno raggiunto una risposta parziale e 9 una risposta minima per un tasso di risposta totale ( parziale più minima ) del 66%.
Il tempo mediano alla progressione a mieloma sintomatico è stato di 35 mesi; 61 mesi nei pazienti che hanno raggiunto risposta parziale, 39 mesi in quelli con risposta minima e 9 mesi in quelli che non hanno raggiunto nessuna delle 2 risposte, P=0.005.
La sopravvivenza generale mediana dalla diagnosi è stata di 86 mesi; la sopravvivenza mediana dall'insorgenza di mieloma sintomatico di 49 mesi.
Eventi avversi non-ematologici di grado 3-4 sono stati osservati nel 55% dei pazienti.
In conclusione, sono necessari studi randomizzati per determinare il ruolo della terapia precoce per il mieloma multiplo smoldering. ( Xagena2010 )
Detweiler-Short K et al, Am J Hematol 2010; 85: 737-40
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