Le infusioni preventive di Rituximab [ MabThera ] prevengono le recidive della porpora trombotica trombocitopenica immune ( iTTP ) mantenendo la normale attività di ADAMTS13.
Tuttavia, è necessario determinare l'esito a lungo termine di questi pazienti e i potenziali eventi avversi di questa strategia.
E' stato riportato l'esito a lungo termine di 92 pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immune in remissione clinica che hanno ricevuto Rituximab preventivo dopo l'identificazione di una grave carenza di ADAMTS13 ( attività inferiore al 10% ) durante il follow-up.
37 pazienti hanno avuto 1 episodio o più di porpora trombotica trombocitopenica immune, e l'incidenza di recidiva cumulativa mediana prima del Rituximab preventivo è stata di 0.33 episodi all'anno.
Dopo Rituximab preventivo, l'incidenza cumulativa mediana di recidiva nell'intera popolazione è diminuita a 0 episodi all'anno ( P minore di 0.001 ).
Dopo Rituximab preventivo, il recupero dell'attività di ADAMTS13 è stato sostenuto in 34 pazienti ( 37% ) durante un follow-up di 31.5 mesi, e una grave carenza di ADAMTS13 si è ripresentata in 45 pazienti ( 49% ) dopo il miglioramento iniziale.
L'attività di ADAMTS13 di solito migliorava con cicli aggiuntivi di Rituximab preventivo.
In 13 pazienti ( 14% ), l'attività di ADAMTS13 è rimasta non-rilevabile dopo il primo ciclo di Rituximab, ma il ritrattamento è stato efficace in 6 casi su 10.
In totale, 14 pazienti ( 15% ) hanno recidivato clinicamente e 19 pazienti ( 20.7% ) hanno manifestato effetti avversi benigni.
Il trattamento preventivo con Rituximab è stato associato a una modifica della conformazione di ADAMTS13 nei pazienti che hanno risposto.
Infine, nel gruppo di 23 pazienti storici con porpora trombotica trombocitopenica immune e attività persistentemente non-rilevabile di ADAMTS13, il 74% è clinicamente recidivato dopo un follow-up di 7 anni.
In conclusione, l'attività persistentemente non-rilevabile di ADAMTS13 nella porpora trombotica trombocitopenica immune durante la remissione è associata a un più alto tasso di recidiva.
Rituximab preventivo riduce le ricadute cliniche mantenendo unA attività rilevabile di ADAMTS13 con un vantaggioso rapporto rischio-beneficio. ( Xagena2018 )
Jestin M et al, Blood 2018; 132: 2143-2153
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