Romiplostim ( Nplate ), un mimetico della trombopoietina, aumenta le conte piastriniche nei pazienti con trombocitopenia immune ed è associato a pochi effetti avversi.
In uno studio in aperto della durata di 52 settimane, 234 pazienti adulti con trombocitopenia immune e non sottoposti a splenectomia sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere il trattamento standard ( n=77 pazienti ) o iniezioni sottocutanee settimanali di Romiplostim ( n=157 pazienti ).
Gli endpoint primari erano le incidenze di fallimento del trattamento e la splenectomia, mentre quelli secondari includevano il tasso di risposta piastrinica ( una conta piastrinica maggiore di 50 x 10( 9 ) p e r litro in una delle visite programmate ), esiti di sicurezza e qualità di vita .
Il tasso di una risposta piastrinica nel gruppo Romiplostim è stato 2.3 volte più alto di quello osservato nel gruppo terapia standard ( P minore di 0.001 ) .
I pazienti trattati con Romiplostim hanno mostrato un’incidenza significativamente più bassa di fallimento del trattamento ( 11% ) rispetto a quelli trattati con terapia standard ( 30% ; P minore di 0.001 ) ( odds ratio con Romiplostim, OR=0.31 ) .
Anche la splenectomia è stata effettuata con minor frequenza nel gruppo Romiplostim ( 9 % ) che in quello terapia standard ( 36%; P minore di 0.001 ) ( OR=0.17 ).
Il gruppo Romiplostim ha mostrato un tasso inferiore di eventi di sanguinamento, meno trasfusioni sanguigne e un miglioramento più ampio della qualità di vita rispetto al gruppo terapia standard.
Eventi avversi gravi si sono manifestati nel 23% dei pazienti trattati con Romiplostim e nel 37% di quelli del gruppo terapia standard.
In conclusione, i pazienti trattati con Romiplostim hanno mostrato un tasso superiore di risposta piastrinica, una minore incidenza di fallimento del trattamento e splenectomia, meno sanguinamento e meno trasfusioni di sangue e una migliore qualità di vita rispetto ai pazienti trattati con la terapia tradizionale. ( Xagena2010 )
Kuter DJ et al, N Engl J Med 2010; 363: 1889-1899
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