Romiplostim ( Nplate ), una proteina di fusione Fc-peptide trombopoietina-mimetica, aumenta e mantiene la conta piastrinica nei pazienti adulti con trombocitopenia immune.
Uno studio ha valutato Romiplostim nei bambini.
I pazienti con trombocitopenia immune di durata maggiore o uguale ai sei mesi sono stati stratificati per età in un rapporto 1:2:2 ( da 12 mesi a meno di 3 anni; da 3 a meno di 12 anni; da 12 a 18 anni ).
I bambini hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di Romiplostim ( n=17 ) o placebo ( n=5 ), settimanalmente, per 12 settimane, con aggiustamenti della dose per mantenere la conta piastrinica tra 50×109/l e 250×109/l.
Una conta piastrinica maggiore a 50×109/l per 2 settimane consecutive è stata ottenuta da 15 pazienti su 17 ( 88% ) nel gruppo Romiplostim e in nessun paziente nel gruppo placebo ( P=0.0008 ).
Conte piastriniche maggiori o uguali a 50×109/l sono state mantenute per una mediana di 7 settimane nei pazienti trattati con Romiplostim e per 0 settimane nei pazienti trattati con placebo ( P=0.0019 ).
La dose media settimanale di Romiplostim a 12 settimane è stata di 5 microg/kg.
Un totale di 14 pazienti che hanno risposto hanno ricevuto Romiplostim per 4 settimane supplementari per una valutazione della farmacocinetica.
Nessun paziente ha interrotto lo studio.
Non ci sono stati eventi avversi gravi correlati al trattamento. Gli eventi avversi più comunemente riportati nei bambini come negli adulti sono stati cefalea ed epistassi.
In conclusione, in questo studio a breve termine, Romiplostim ha aumentato la conta piastrinica nell’88% dei bambini con trombocitopenia immune ed è stato ben tollerato e apparentemente sicuro. ( Xagena2011 )
Bussel JB et al, Blood 2011; 118: 28-36
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