Rozrolimupab è una miscela di 25 anticorpi monoclonali ricombinanti, completamente umani RhD-specifica.
In uno studio di aumento di dose ( dose escalation ) di fase 1 o 2, pazienti RhD(+) ( 61 soggetti ) con trombocitopenia immune primaria hanno ricevuto una singola dose intravenosa singola di Rozrolimupab da 75 a 300 mcg/kg.
L’esito primario era la manifestazione di eventi avversi.
Il principale esito secondario era l’effetto sui livelli piastrinici 7 giorni dopo il trattamento.
Gli eventi avversi più comuni sono stati mal di testa e piressia, soprattutto lievi, e sono stati riportati, rispettivamente, nel 20% e nel 13% dei pazienti, senza relazione con la dose.
Rozrolimupab ha causato una riduzione transitoria attesa nella concentrazione di emoglobina nella maggior parte dei pazienti.
Alla dose di 300 mcg/kg le risposte piastriniche, definite come conta piastrinica maggiori o uguali a 30 × 10(9)/L e un aumento della conta piastrinica di oltre 20 × 10(9)/L dal basale, sono state osservate dopo 72 ore e sono persistite per almeno 7 giorni in 8 su 13 pazienti ( 62% ).
Le risposte piastriniche sono state osservate entro 24 ore nel 23% dei pazienti e sono durate per una mediana di 14 giorni.
Rozrolimupab è risultato ben tollerato e ha generato risposte piastriniche rapide in pazienti con trombocitopenia immune e potrebbe rappresentare un’utile alternativa ai prodotti derivati da plasma. ( Xagena2012 )
Robak T et al, Blood 2012; 120: 3670-3676
Emo2012 Farma2012
