Romiplostim ( Nplate ) è un farmaco trombopoietico con efficacia dimostrata contro la trombocitopenia immune in studi prospettici controllati.
I pazienti affetti da trombocitopenia immune potrebbero ricevere Romiplostim dal momento in cui non abbiano ottenuto risposta ai corticosteroidi, immunoglobuline per via endovenosa, Rituximab e splenectomia, o quando la splenectomia non è indicata.
Uno studio ha valutato 80 pazienti con almeno 2 anni di follow-up.
La risposta primaria piastrinica ( conta piastrinica maggiore o uguale a 50 x 10(9)/l e doppia rispetto al basale ) è stata osservata nel 74% di tutti i pazienti.
Risposte a lungo termine ( 2 anni ) sono state osservate in 47 pazienti ( 65% ), 37 ( 79% ) hanno avuto una risposta piastrinica sostenuta con una conta piastrinica mediana di 106 x 10(9)/l, e 10 ( 21% ) stavano ancora assumendo Romiplostim, nonostante una conta piastrinica mediana di 38 x 10(9)/l, ma con l’evidenza di un beneficio clinico ( bassa dose e/o meno trattamenti concomitanti e/o diminuzione dei segni di sanguinamento ).
Un punteggio di sanguinamento elevato e l'uso concomitante di una terapia per la trombocitopenia immune sono stati i fattori basali nel predire il fallimento di Romiplostim.
Gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati: artralgia ( 26% ), affaticamento ( 13% ) e nausea ( 7% ).
Questi risultati hanno confermato che l'uso di Romiplostim nella pratica clinica è efficace e sicuro per la trombocitopenia immune cronica grave. ( Xagena2011 )
Khellaf M et al, Blood 2011; 118: 4338-4345
Emo2011 Farma2011
