Le opzioni di trattamento per i pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica refrattaria sono limitate. Poiché la terapia immunosoppressiva di combinazione sembra essere efficace nella porpora trombocitopenica idiopatica e in altri disturbi, è stato utilizzato questo approccio in particolare nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica grave e refrattaria.
È stato compiuto uno studio osservazionale retrospettivo per determinare la risposta ( conta piastrinica superiore a 30x109/L e raddoppio del basale ) tra 19 pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica refrattaria.
Il trattamento consisteva in Azatioprina ( Imuran ), Micofenolato mofetile CellCept ), e Ciclosporina ( Sandimmun Neoral ). I pazienti avevano una media di 6 precedenti trattamenti falliti, tra cui la splenectomia ( in tutti tranne uno ).
Dei 19 pazienti, 14 ( 73.7% ) hanno raggiunto una risposta della durata media di 24 mesi, dopo la quale 8 ( 57.1% ) hanno avuto una recidiva. Degli 8 pazienti recidivanti, 6 hanno risposto a trattamenti aggiuntivi. Dei 14 pazienti che hanno ottenuto una prima risposta, 2 ( 14.3% ) sono rimasti in stato di remissione dopo la sospensione alla fine di tutti i farmaci.
Non si sono verificati gravi eventi avversi. La terapia immunosoppressiva di combinazione ha dimostrato di essere in grado di produrre un aumento della conta piastrinica che è a volte costante nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica refrattaria. ( Xagena2010 )
Arnold DM et al, Blood 2010; 115: 29-31
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