Il trapianto allogenico di cellule staminali ( allo-SCT ) è l'unico trattamento potenzialmente curativo per la sindrome mielodisplastica.
Recentemente, gli agenti ipometilanti hanno dimostrato di migliorare la sopravvivenza nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio.
È stato condotto uno studio retrospettivo caso-controllo per confrontare la sopravvivenza con queste modalità di trattamento nei pazienti con sindrome mielodisplastica non-trattata.
I controlli sono stati abbinati ai pazienti che hanno subito il trapianto con almeno 3 dei seguenti 5 criteri: anno di diagnosi, età, percentuale di blasti, rischio citogenetico secondo IPSS ( International Prognostic Scoring System ) e tempo dalla diagnosi al trattamento.
La sopravvivenza globale media è stata di 26 e 25 mesi, rispettivamente per allo-SCT ( n=53 ) e agenti ipometilanti ( n=40 ) ( P=0.89 ).
I tassi di sopravvivenza a 4 anni sono stati 24% e 23%, rispettivamente, per i pazienti sottoposti ad allo-SCT e per i pazienti che non avevano subito trapianto.
I pazienti sottoposti ad allo-SCT dopo il 2000 hanno avuto più lunga sopravvivenza globale media rispetto a quelli trapiantati prima del 2000 ( 41 vs 7 mesi, P=0.001 ).
Questi risultati indicano che sono necessari studi prospettici per delineare i tempi e l'efficacia di allo-SCT nell'era degli agenti ipometilanti. ( Xagena2013 )
Jabbour E et al, Am J Hematol 2013; 88: 3: 198-200
Emo2013 Farma2013
