La presenza di una mutazione nel gene nucleofosmina-1 ( NPM1mut ) nella leucemia mieloide acuta ( AML ) è associata a una prognosi favorevole.
Per valutare il valore predittivo per quanto riguarda il trapianto allogenico di cellule staminali ( SCT ), è stato confrontato il decorso clinico dei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut ammissibili a trapianto allogenico di cellule staminali in una analisi con disponibilità di un donatore versus nessuna disponibilità.
Tra i 1.179 pazienti con leucemia mieloide acuta ( età 18-60 anni ) trattati nello studio Study Alliance Leukemia AML 2003, sono stati identificati tutti i pazienti NPM1 mut con cariotipo a rischio intermedio.
Secondo il protocollo della sperimentazione, i pazienti sono stati destinati a ricevere trapianto allogenico di cellule staminali se era disponibile un fratello donatore HLA identico.
I pazienti senza donatore disponibile hanno ricevuto consolidamento o trapianto autologo di cellule staminali.
Sono state confrontate la sopravvivenza libera da recidiva ( RFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ) in base alla disponibilità di un donatore compatibile.
Dei 304 pazienti eleggibili, 77 pazienti avevano un donatore fratello e 227 non avevano un familiare donatore disponibile abbinato.
I tassi di sopravvivenza libera da recidive a 3 anni i nei gruppi con donatore e senza donatore sono stati, rispettivamente, 71% e 47% (P=0.005); i tassi di sopravvivenza globale sono stati, rispettivamente, 70% e 60% ( P=0.114 ).
Nei pazienti con cariotipo normale e nessuna duplicazione in tandem interna al gene FLT3 ( n=148 ), i tassi di sopravvivenza libera da recidive a 3 anni nei gruppi con donatore e senza donatore sono stati, rispettivamente, 83% e 53% ( P=0.004 ); i tassi di sopravvivenza globale a 3 anni sono stati, rispettivamente, 81% e 75% ( P=0.300 ).
in conclusione, il trapianto allogenico di cellule staminali ha portato a sopravvivenza libera da recidive significativamente prolungata nei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut.
L'assenza di una differenza statisticamente significativa nella sopravvivenza globale è probabilmente un risultato del fatto che i pazienti NPM1mut che hanno avuto recidiva hanno risposto bene al trattamento di salvataggio.
Il trapianto allogenico di cellule staminali in prima remissione ha una potente efficacia antileucemica ed è una valida opzione terapeutica nei pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut con un fratello donatore. ( Xagena2015 )
Röllig C et al, J Clin Oncol 2015;33:403-410
Emo2015 Onco2015
