Lo studio di fase 2 GRAAL ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Trastuzumab ( Herceptin ), un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro il recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano ( HER2 ), per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a linfociti B recidivante o refrattaria HER2-positiva.
Un totale di 15 pazienti, con un'età media di 62 anni, hanno ricevuto Trastuzumab secondo il programma approvato per i pazienti con cancro al seno ( ad esempio, dose di carico di 4 mg/kg per via endovenosa seguita da 2 mg/kg alla settimana ).
Il tasso di risposta complessiva è stato pari al 13% con 2 pazienti che, rispettivamente, hanno raggiunto una risposta parziale e una risposta citolitica di remissione parziale.
Altri 2 pazienti sono stati documentati con clearance blastica.
Si è verificato solo un evento cardiaco tossico reversibile di grado 3.
Questo studio di fase 2 ha dimostrato che la monoterapia con Trastuzumab può consentire alcune risposte in una popolazione di adulti ad alto rischio di leucemia linfoblastica acuta a linfociti B recidivante o refrattaria HER2+.
La combinazione di Trastuzumab con la chemioterapia o altri anticorpi monoclonali terapeutici deve essere valutata in futuro. ( Xagena2012 )
Chevallier P et al, Blood 2012; 119: 2474-2477
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